أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر “هيمجينيكس” (Hemgenix) ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا B من الدرجة المتوسطة والشديدة.
ويُعتبر هذا العلاج تقدمًا طبيًا كبيرًا في معالجة هذا المرض، الذي يعد من الأمراض المهددة للحياة، حيث يُعد اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو البروتين الذي يلعب دورًا أساسيًا في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.
وأوضحت الهيئة أن تسجيل هذا المستحضر جاء بعد إجراء تقييم دقيق للدواء، وذلك من حيث فعاليته وسلامته وجودته، مع التأكد من استيفائه لجميع المعايير والمتطلبات اللازمة. حيثُ يعتمد هذا المستحضر على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، الذي يحتوي على نسخ من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX). بعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم في إنتاج هذا العامل بشكل طبيعي؛ مما يساهم في استعادة القدرة على تخثر الدم ووقف النزيف. وفق “أخبار 24”.
ويتميز هذا العلاج بأنه يُستخدم مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج عامل التخثر التاسع (IX) في الجسم؛ مما يعد إنجازًا كبيرًا في علاج المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B.
وأشارت الدراسات السريرية التي أُجريت على هذا المستحضر إلى أن هناك بعض الأعراض الجانبية غير الخطيرة التي قد تظهر عند المرضى، حيث كانت الأعراض الأكثر شيوعًا هي الصداع، وزيادة مستويات أنزيمات الكبد في الدم، وأعراض مشابهة لأعراض الإنفلونزا. كما أظهرت الدراسات أن هناك بعض التفاعلات الدوائية التي قد تحدث عند استخدام هذا المستحضر مع بعض الأدوية التي تؤثر على وظائف الكبد.
ويُعد تسجيل مستحضر “هيمجينيكس” خطوة هامة نحو تعزيز توفر الخيارات العلاجية النوعية والمبتكرة للمرضى في المملكة العربية السعودية، وخاصة تلك التي تعتمد على تطبيقات التقنية الحيوية التي تشهد تطورًا علميًا سريعًا. ومن أجل تشجيع استقطاب هذه الأدوية المتطورة، أطلقت الهيئة برنامج تسجيل الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى إعطاء الأولوية لتقييم وتسجيل الأدوية الجديدة التي تسهم في تحسين صحة المرضى وتوفير علاجات مبتكرة لهم.
