أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، موافقة مُعجّلة على أول علاج دوائي لمتلازمة بارث، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الميتوكوندريا ويتسبب في ضعف عضلة القلب والإرهاق الحاد.
وأوضحت الإدارة أن الدواء الجديد يحمل اسم Forzinity (إلاميبرتيد) ويُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد يوميًا، مشيرة إلى أنه مخصّص للمرضى الذين يبلغ وزنهم 30 كيلوغرامًا فأكثر، ويعمل على تحسين وظيفة الميتوكوندريا من خلال تعزيز بنيتها الداخلية.
كما بيّنت أن منح الموافقة جاء ضمن آلية “الموافقة المعجّلة” التي تسمح بإجازة أدوية للأمراض الخطيرة والمهددة للحياة استنادًا إلى مؤشرات أولية قابلة للقياس، على أن تلتزم الشركة المنتجة بإجراء تجارب سريرية عشوائية للتحقق من تحسن قوة العضلات لدى المرضى، وخصوصاً العضلة المسؤولة عن فرد الساق عند الركبة. وفق “أخبار 24”.
وأشارت إلى أن أكثر الآثار الجانبية شيوعًا تمثلت في تفاعلات موضعية بمكان الحقن تراوحت شدتها بين الخفيفة والمتوسطة، في حين سُجّلت أيضًا بعض التفاعلات الجانبية الخطيرة بشكل أقل، وتُعد هذه الموافقة بارقة أمل للمرضى، إذ تفتح المجال أمام تطوير مزيد من العلاجات المستهدفة لأمراض الميتوكوندريا النادرة.
